Différence clé - Thérapie génique ex vivo vs in vivo
La thérapie génique est une technique importante utilisée pour traiter ou prévenir les maladies génétiques en introduisant des gènes pour les gènes manquants ou défectueux. Certaines maladies peuvent être guéries en insérant les gènes sains à la place des gènes mutés ou manquants responsables de la maladie. La thérapie génique est principalement appliquée aux cellules somatiques plutôt qu'aux cellules germinales, et elle peut être classée en deux types principaux nommés thérapie génique ex vivo et thérapie génique in vivo. le différence clé entre la thérapie génique ex vivo et in vivo est que les gènes thérapeutiques sont transférés dans des cultures cellulaires in vitro et réintroduits dans un patient en thérapie génique ex vivo tandis que les gènes sont délivrés directement aux tissus ou aux cellules du patient sans culture des cellules in vitro in in thérapie génique in vivo.
Qu'est-ce que la thérapie génique ex vivo ?
La thérapie génique ex vivo est un type de thérapie génique qui implique la modification extérieure de la cellule d'un patient et sa réintroduction dans le patient. Les cellules sont cultivées en laboratoire (à l'extérieur du corps du patient) et les gènes sont insérés. Ensuite, les transformants stables sont sélectionnés et réintroduits dans le patient pour traiter la maladie. La thérapie génique ex vivo ne peut être appliquée qu'à certains types cellulaires ou tissus sélectionnés. Les cellules de la moelle osseuse sont les cellules fréquemment utilisées pour la thérapie génique ex vivo.
Procédure de thérapie génique ex vivo
Il y a plusieurs étapes majeures impliquées dans la thérapie génique ex vivo comme suit;
- Les cellules avec des gènes défectueux sont isolées du patient.
- Les cellules isolées sont cultivées en laboratoire.
- Les gènes thérapeutiques sont insérés ou introduits dans les cultures de cellules cultivées à l'aide de vecteurs.
- Les cellules transformées sont sélectionnées parmi les non-transformants et cultivées.
- Les cellules sélectionnées sont transplantées chez le patient.
Dans la thérapie génique ex vivo, des porteurs ou des vecteurs sont utilisés pour délivrer des gènes dans des cellules cibles. La délivrance réussie de gènes dépend du système porteur, et les vecteurs importants utilisés dans la thérapie génique ex vivo sont les virus, les cellules de la moelle osseuse, le chromosome artificiel humain, etc. Par rapport à la thérapie génique in vivo, la thérapie génique ex vivo n'implique pas d'effets immunologiques indésirables. réactions dans le corps du patient puisque la correction génétique se fait in vitro. Cependant, le succès dépend de l'incorporation et de l'expression stables du gène correctif dans le corps du patient.
Figure 01: Thérapie génique ex vivo
Qu'est-ce que la thérapie génique in vivo ?
La thérapie génique in vivo est une technique qui implique la délivrance directe de gènes dans les cellules d'un tissu particulier à l'intérieur du corps du patient pour traiter les maladies génétiques. Il peut être appliqué à de nombreux tissus du corps humain, notamment le foie, les muscles, la peau, les poumons, la rate, le cerveau, les cellules sanguines, etc. Les gènes thérapeutiques sont introduits par les vecteurs viraux ou non viraux chez le patient. Cependant, le succès dépend de plusieurs facteurs tels que l'absorption efficace du gène thérapeutique portant les vecteurs par les cellules cibles, la dégradation intracellulaire des gènes dans les cellules cibles et l'absorption des gènes par le noyau, la capacité d'expression du gène, etc.
Figure 02: Thérapie génique in vivo
Quelle est la différence entre la thérapie génique ex vivo et in vivo ?
Thérapie génique ex vivo vs in vivo |
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| La thérapie génique ex vivo est un type de thérapie génique effectuée à l'extérieur du corps du patient. La modification des gènes se fait en dehors du corps. | La thérapie génique in vivo est un autre type de thérapie génique effectuée directement lorsque les cellules défectueuses sont encore dans le corps. Les gènes sont modifiés lorsqu'ils sont encore à l'intérieur du corps. |
| Isolation et culture | |
| Les cellules défectueuses sont isolées et cultivées en laboratoire. | Les cellules défectueuses ne sont pas isolées ou cultivées en laboratoire. |
| Sélection des Transformants | |
| Les transformants stables sont sélectionnés avant réintroduction. | Les transformants stables ne peuvent pas être sélectionnés. |
| Réponse immunologique indésirable | |
| Cette méthode n'introduit pas de réponses immunologiques indésirables dans le corps du patient. | Cette méthode introduit des réponses immunologiques indésirables dans le corps du patient. |
Résumé – Thérapie génique ex vivo vs in vivo
Les gènes thérapeutiques sont introduits dans le corps du patient pour traiter certaines maladies. Elle est connue sous le nom de thérapie génique et peut être réalisée de deux manières, à savoir la thérapie génique ex vivo et la thérapie génique in vivo. La différence entre la thérapie génique ex vivo et in vivo est que l'insertion de gène dans la thérapie génique ex vivo se fait dans les cultures cellulaires à l'extérieur du corps du patient et les cellules corrigées sont réintroduites dans le patient tandis que les gènes de thérapie génique in vivo sont introduits directement dans le corps du patient. à l'intérieur des tissus cibles sans isoler les cellules. Le succès des deux processus dépend de la stabilité de l'insertion et de la transformation des gènes thérapeutiques dans les cellules du patient.
